アルグルコシダーゼアルファ

アルグルコシダーゼアルファ（Alglucosidase alfa）は、ポンペ病に対し酵素補充療法を行うための医薬品であり、マイオザイムの商品名でオーファンドラッグとして開発された。ポンペ病に治療効果がある初めての薬である。